圣地亚哥 - 美国食品药品监督管理局已授予Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA )的delpacibart zotadirsen (del-zota)突破性疗法认定，用于治疗可通过跳过外显子44的突变引起的杜氏肌营养不良症患者，该公司周三宣布。根据 InvestingPro ...

Investing.com -- Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA )周三股价上涨4%，此前该公司宣布其药物候选产品delpacibart zotadirsen（del-zota）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗可通过跳过外显子44的突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

Avidity旗下的AOC技术平台，能够将寡核苷酸与抗体连接在一起，与传统寡核苷酸疗法相比，AOC具有更好的药代动力学特性和更具特异性的生物分布，且 ...

欢迎关注凯莱英药闻2024年6月12日，Avidity Biosciences（简称“Avidity”）公布了旗下抗体寡核苷酸偶联物（AOC）药物delpacibart braxlosiran（AOC 1020，del-brax ...

AOC 1001是通过Avidity的AOC平台所生产，由其 专有的靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）单克隆抗体与靶向DMPK mRNA的siRNA偶联所构成。 临床前试验显示，AOC 1001能够成功递送siRNA至肌肉组织，引起在包含骨骼肌、心肌与平滑肌中持续性、剂量相关的DMPK的mRNA水平下降。

Avidity的首席科学官Art Levin博士指出， 此试验是首次siRNA能够成功靶向递送至人类的肌肉组织内，是RNA治疗领域的一大突破 。 “我们对于MARINA试验中 ...

文|徐婋 「Quanta Therapeutics」于5月22日宣布获得5070万美元的D轮融资。此次融资由Avidity Partners领投，并得到了包括Sofinnova Investments、Vida Ventures、Surveyor ...

除LeMasters外，Avidity Partners的Ng和Monal Mehta博士也将在融资的同时加入董事会。 这些新成员的加入是对现有董事会成员 Alta Partners的Bob More和Venrock的 ...