在医学史上，一个令人振奋的里程碑已经悄然诞生。科学家首次成功在子宫内使用基因靶向药物，治疗一种严重的遗传疾病——脊髓性肌萎缩症(SMA)。这项突破性研究发表于《新英格兰医学杂志》，让无数家庭燃起了希望的火花。 这项研究的主人公是一名两岁半的小女孩，她的父亲母亲在面对第二个孩子的出生时，怀揣着不安的心情。孩子的哥哥早逝于脊髓性肌萎缩症，这种可怕的遗传病令他们感到无比绝望。然而，治疗的机会来了——在美 ...

新华社华盛顿2月23日电　美国《新英格兰医学杂志》近日发表的一篇论文介绍，为了在孩子出生前治疗一种遗传性运动神经元疾病，一名两岁半女孩的母亲曾在孕晚期服用基因靶向药物，女孩出生后继续服用该药。目前女孩未出现有关这种遗传病的任何症状。论文称，这是全球首次在子宫内有效治疗遗传病。

盆腔囊肿的引发原因多样，主要有生理性因素、炎症刺激、子宫内膜异位、盆腔手术影响、肿瘤因素等。 1.

患有严重脊髓性肌萎缩症的婴儿因缺乏足够的蛋白质来维持运动神经元的正常功能，通常会在三岁前夭折。然而，一名两岁半的女孩成为全球首例在子宫内接受运动神经元疾病治疗的患者，并且至今未表现出任何罕见遗传性疾病的症状。孩子的母亲在怀孕后期开始服用基因靶向药物，孩子出生后继续服用该药物。

在令人振奋的医学进展中，科学家成功在母亲怀孕期间为一名两岁半的女孩进行了脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗，标志着人类对遗传疾病治疗的重大突破。脊髓性肌萎缩症是一种严重影响运动神经元的遗传病，每1万名新生儿中就有一人罹患此病，通常导致婴儿在3岁前夭折。这个孩子由此成为首位在子宫内接受这种治疗的患者，至今没有表现出任何疾病症状。

现年两岁半的一名女孩是第一个在子宫内接受运动神经元疾病治疗的人，目前没有表现出罕见的遗传性疾病的迹象。孩子的母亲在怀孕后期服用了基因靶向药物，孩子也继续服用。相关研究结果2月19日发表于《新英格兰医学杂志》。

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