Precision BioSciences的首席开发和业务官Cindy Atwell表示："PBGENE-DMD获得FDA的孤儿药资格认定，凸显了为患有杜氏肌营养不良症的男孩提供安全治疗的巨大未满足需求和紧迫性，这些治疗可以随着时间的推移显著改善肌肉功能。" ...